Choroby Rzadkie

Niezaspokojona potrzeba medyczna w Polsce i na świecie

400 milionów

ludzi na całym świecie i nawet 3 miliony osób w Polsce cierpią na chorobę rzadką, z czego połowę stanowią dzieci.

>7,000

Obecnie wiadomo, że istnieje ponad 7 000 rzadkich chorób, ale tylko 5% ma zatwierdzone programy leczenia i celowane terapie.

3 na 10

cierpiących na rzadką chorobę dzieci nie dożywa swoich piątych urodzin.

Zapewniamy 5 innowacyjnych terapii w 7 różnych wskazaniach

Choroby związane z kontrolą układu dopełniacza: PNH, aHUS

Choroby neurologiczne: gMG, NMOSD

Choroby metaboliczne i onkologiczne: HPP, LAL-D, NF1


Nasze zaangażowanie / misja

Rozumiejąc wyjątkowe potrzeby pacjentów dotkniętych chorobami rzadkimi, za cel stawiamy sobie systematyczną poprawę jakości ich życia. W naszej codziennej pracy skupiamy się na wspieraniu ich w wielu obszarach:

  • prowadzimy badania kliniczne w celu opracowania innowacyjnych terapii  
  • prowadzimy działania edukacyjne na temat konieczności kompleksowego podejścia do opieki nad osobami z chorobami rzadkimi
  • rozwijamy diagnostykę, wspierając tym samym działania mające na celu skrócenie odysei diagnostycznej pacjentów z chorobami rzadkimi
  • poszerzamy dostęp do innowacyjnych terapii
  • działamy na rzecz społeczności osób cierpiących na choroby rzadkie.

Prace nad naszymi terapiami w obszarze chorób rzadkich poprzedzają spotkania i rozmowy z pacjentami – chcemy dobrze zrozumieć ich potrzeby, by opracować skuteczne rozwiązania. Wierzymy, że naszym obowiązkiem jest słuchać, rozumieć i na tej podstawie zmieniać życie tej grupy pacjentów oraz ich opiekunów, którzy niestrudzenie wspierają ich swoim zaangażowaniem.


Nasza strategia w obszarze Chorób Rzadkich


Prowadząc i rozwijając innowacyjne badania (R&D) w zakresie nowych celów i metod leczenia, w ciągu ostatnich kilku lat zdywersyfikowaliśmy nasze badania w kierunku kolejnych rzadkich chorób. Stało się to możliwe między innymi dzięki połączeniu z innowacyjną firmą Alexion. Dziś, jako część AstraZeneca, firma Alexion buduje pomosty między naszymi platformami naukowymi, koncentrując się na dostarczaniu ludziom na całym świecie bardziej innowacyjnych leków na choroby stanowiące największe wyzwania.


Nasza strategia opiera się na trzech priorytetach: