Doenças Raras
Transformar o que significa viver com uma doença rara
Na AstraZeneca procuramos expandir os limites da ciência para responder às necessidades das pessoas que vivem com doenças raras. Trabalhamos em estreita colaboração com doentes, cuidadores, associações de doentes, profissionais de saúde e comunidades científicas para acelerar a investigação e promover soluções que possam melhorar o diagnóstico, o tratamento e a qualidade de vida.
Gerar impacto na vida das pessoas que vivem com doenças raras
O desenvolvimento de novas terapêuticas para as doenças raras exige inovação, colaboração e um profundo conhecimento das necessidades dos doentes. Através da ciência e da investigação, procuramos criar soluções que contribuam para melhores resultados em saúde e para uma maior esperança para quem vive com estas patologias.
Doenças raras em números
400 milhões
10.000
Mais de 5 anos
A nossa abordagem
Todos os dias somos inspirados a pensar de forma diferente e a seguir a ciência para transformar a vida das pessoas que vivem com doenças raras. A nossa atuação assenta em cinco pilares fundamentais:
Ciência pioneira
Impulsionamos a próxima geração de inovação em doenças raras, explorando novas possibilidades para responder a necessidades médicas ainda sem resposta.
Inovação centrada no doente
Integramos as perspetivas e experiências dos doentes e cuidadores em todas as etapas do desenvolvimento científico.
Presença global
Promovemos o avanço da investigação, do conhecimento e do acesso a terapêuticas para doenças raras em diferentes geografias.
Equidade em saúde
Trabalhamos para contribuir para um acesso mais rápido ao diagnóstico e aos cuidados de saúde, promovendo benefícios para os doentes e para a sociedade.
Pessoas movidas por um propósito
As nossas equipas são unidas pelo compromisso de melhorar a vida das pessoas afetadas por doenças raras e de apoiar os sistemas de saúde onde atuamos.
O nosso compromisso com a inovação em doenças raras
Enquanto pioneiros na área das doenças raras, procuramos desenvolver abordagens científicas inovadoras que respondam aos desafios únicos destas patologias.
A nossa abordagem inclui:
Promover a investigação de soluções adaptadas às necessidades específicas de cada doença;
Desenvolver estudos cientificamente robustos e clinicamente relevantes;
Integrar o conhecimento e a experiência dos doentes ao longo de todo o processo de investigação e desenvolvimento.
Saiba mais
Para conhecer mais sobre a investigação, inovação e iniciativas globais da AstraZeneca na área das doenças raras, visite a página global dedicada a esta área terapêutica.
References
1. Rare disease facts [Internet]. 2024 [cited 2024 Jan 17]. Available from: https://globalgenes.org/rare-disease-facts/ | accessed 07/2026.
2. Fermaglich LJ, Miller KL. A comprehensive study of the rare diseases and conditions targeted by orphan drug designations and approvals over the Forty Years of the Orphan Drug Act. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2023 Jun 23;18(1). doi:10.1186/s13023-023-02790-7
3. About [Internet]. U.S. Department of Health and Human Services; [cited 2024 Jan 17]. Available from: https://rarediseases.info.nih.gov/about | accessed 07/2026.
4. Barriers to Rare Disease Diagnosis, Care and Treatment in the U.S.: A 30 Year Comparative Analysis. National Organization for Rare Disorders; 2020 Nov [cited 2023 Feb 8]. Available from: https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2020/11/NRD-2088-Barriers-30-Yr-Survey-Report_FNL-2.pdf | accessed 07/2026.
PT-24569 aprovado a 7/2026